Les scientifiques en savent-ils assez sur la modification génétique pour aller de l'avant avec les essais sur les humains ?
- Les médecins ont utilisé l'outil de modification génétique pour tenter de traiter une patiente de 34 ans atteint de drépanocytose.|
- L'an dernier, un scientifique chinois a suscité une controverse majeure lorsqu'il a utilisé CRISPR pour modifier génétiquement deux embryons humains.|
- On ne sait pas exactement quels sont les risques associés à la modification génétique.|
Pour la première fois aux États-Unis, les médecins ont utilisé l'outil d'édition de gènes CRISPR pour modifier les gènes d'un humain.
La patiente était Victoria Gray, 34 ans, qui souffre de drépanocytose, une anomalie génétique par laquelle la moelle osseuse produit une protéine défectueuse qui empêche les cellules sanguines de transporter efficacement l'oxygène.
"C'est horrible", a dit Victoria Gray à NPR. "Quand on ne peut pas marcher ou soulever une cuillère pour se nourrir, ça devient très dur."
Au cours d'une procédure expérimentale, les médecins ont prélevé des cellules souches dans la moelle osseuse de Victoria et ont utilisé CRISPR pour désactiver le gène défectueux - appelé BCL11A. Cette incapacité stimule la production d'hémoglobine fœtale, une protéine de transport de l'oxygène. Tous les humains produisent de l'hémoglobine fœtale lorsqu'ils sont jeunes et, depuis des décennies, on pense que cette protéine, en particulier, aide à traiter la drépanocytose.
Maintenant, les chercheurs sont capables de mettre cette théorie à l'épreuve.
"C'est excitant de voir que nous pourrions être sur le point de mettre au point un traitement très efficace pour les patients atteints de drépanocytose", a déclaré le Dr David Altshuler, vice-président directeur de la recherche mondiale et directeur scientifique de Vertex Pharmaceuticals, qui mène une étude avec CRISPR Therapeutics, à NPR. "Les personnes atteintes de drépanocytose attendent depuis longtemps des thérapies qui leur permettent de mener une vie normale."
Il n'en demeure pas moins que l'on ne sait pas très bien quels sont les risques posés par la modification génétique pour les humains, étant donné que presque toutes les expériences passées se sont limitées aux animaux et aux boîtes de Petri. L'un des principaux facteurs de risque a trait à l'interdépendance des gènes et à leurs fonctions non cartographiées. Par exemple, en juin, un article publié dans Nature Medicine a décrit comment le fait de modifier des gènes pour obtenir un bénéfice spécifique pourrait entraîner un certain nombre de conséquences imprévues.
Pourquoi l'édition de gènes CRISPR donne des cauchemars à ses créateurs
Plus précisément, les chercheurs de la nouvelle étude examinaient les conséquences potentielles d'une procédure très controversée de modification génétique menée l'an dernier par un scientifique chinois nommé He Jiankui, qui a utilisé CRISPR pour modifier deux embryons humains, leur donnant une mutation génétique qui les a rendus théoriquement incapables de contracter le VIH. Le problème principal des scientifiques ? Leurs recherches suggèrent que les personnes nées avec cette mutation spécifique ont tendance à mourir plus tôt que celles qui n'en ont pas.
"Il peut y avoir une perception publique qu'une mutation ne fait qu'une chose, mais la biologie ne fonctionne pas de cette façon", a déclaré à Wired Rasmus Nielsen, un biologiste de l'évolution qui a coécrit le document avec un de ses post-doctorants, Xinzhu Wei. "J'espère que cela nous fera prendre conscience qu'avant de penser à modifier le génome humain avec CRISPR, nous devons examiner attentivement tous les effets possibles des mutations que nous créons."
Pourtant, pour les personnes atteintes de maladies qui raccourcissent la vie comme la drépanocytose, les risques liés à la modification génétique pourraient valoir la peine.
"Ça me donne de l'espoir si ça ne me donne rien d'autre", a dit Victoria Gray à NPR. Il faudra probablement des années d'essais supplémentaires avant qu'un plus grand nombre de patients atteints de drépanocytose puissent avoir accès à des procédures de modification génétique.
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Source : Big Think - Traduit par Anguille sous roche